Medicinrådet er ikke i stand til at kategorisere den kliniske merværdi af Mayzent (siponimod) til behandling af sekundær progressiv multipel sclerose (SPMS). Det er både rådets og fagudvalgets konklusion, efter en grundig gennemgang af vurderingsmaterialet. 

Årsagen til konklusionen er, at det materiale, der er lagt til grund for ansøgningen, er baseret på en subgruppe af patienter, der ikke var prædefineret i det kliniske studie, og at der mangler flere effektmål på den relevante population af patienter. 

Medicinrådet vurderer på baggrund af fagudvalgets vurdering af det kritiske effektmål “sygdomsforværring”, at Mayzent sandsynligvis har en bedre effekt end placebo, uden at det dog kan vurderes, hvor stor effekten er. Rådet finder det desuden også sandsynligt, at Mayzent vil medføre flere bivirkninger end placebo, da bivirkningsprofilen ligner den for Gilenya (fingolimod), som er forbundet med en risiko for langsigtede og alvorlige bivirkninger, fremgår det af afgørelsen fra det seneste medicinrådsmøde.  

Medicinrådet godkendte på samme møde den sundhedsøkonomiske model for vurderingen, og en endelig vurdering kan derfor forventes på rådsmødet i januar, fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.

“Der var stor opbakning til fagudvalgets oplæg, som var, at værdien ikke kunne kategoriseres, fordi der er en udfordring med, at de kliniske forsøg er lavet på en meget større gruppe, end det lægemidlet er søgt godkendt på. Det gør det vanvittigt svært at finde ud af, hvordan behandlingen virker på netop denne gruppe, og derfor vil det blive prisen i forhold til de alternative behandlinger, der kommer til at afgøre den endelige vurdering,” siger han. 

Mayzent er den første orale behandling til SPMS, og håbet blandt fagfolk er, at den vil have bedre effekt hos den specifikke gruppe af SPMS-patienter end de behandlinger, de hidtil er blevet tilbudt. 

Lægemidlet er Novartis’ andengenerations S1P receptor modulator, og virkningsmekanismen er den samme som ved Gilenya (fingolimod), men er specifikt rettet mod S1P1 og S1P5, hvor Gilenya er en uspecifik hæmmer af forskellige subtyper af S1P-receptorer.

Siponimod virker ved at holde de hvide blodlegemer inde i lymfeknuderne og ude af hjernen, og i fase III-studiet EXPAND har behandlingen vist markant forbedring af blandt andet gangfunktion og kognition hos SPMS-patienter med en gennemsnitlig EDSS-score på 5,4. Studiet viser også, at forbedringen ikke bare kan måles klinisk, men også mærkes af patienterne selv.

Behandlingen blev i januar 2020 godkendt af EMA til behandling af attakvis MS og SPMS hos patienter med påviselig sygdomsaktivitet. Ved den lejlighed vurderede professor ved Dansk Multipel Sclerose Center ved Rigshospitalet Finn Sellebjerg, at det vil komme an på en afprøvning i klinikken, om Mayzent vitterlig har en bedre effekt ved SPMS, end behandlinger som  Gilenya, rituximab eller Tysabri, som er de behandlinger, der typisk ellers tilbydes til denne patientgruppe. Efter nogle år, vil det være muligt at sammenligne real world data for disse behandlinger, vel at mærke hvis Medicinerrådet vælger at anbefale Mayzent til SPMS-patienter med sygdomsaktivitet.