Medicinrådet anbefaler Mayzent (siponimod) som standardbehandling til patienter med aktiv sekundær progressiv MS, og dermed er den første godkendte behandling til denne patientgruppe tilgængelig for danske patienter. 

Anbefalingen kommer efter, at et mindre flertal i Medicinrådet stemte for, og det er ifølge patientrepræsentant i Medicinerrådet Leif Vestergaard Pedersen første gang, at et lægemiddel bliver anbefalet af et så delt Medicinråd.

Indvendingerne har været, at datagrundlaget er spinkelt og bivirkningerne mange, og det er Medicinrådets medlemmer enige om, men et lille flertal mente, at der var andre vægtige grunde til alligevel at anbefale behandlingen, fortæller Leif Vestergaard Pedersen.  

“Sagen er usædvanlig, fordi data er dårlige, og der er store bivirkninger ved lægemidlet, og derfor har vi travlt med at forklare, hvorfor vi siger ja, for i andre situationer, hvor data var dårlige og bivirkningerne store, har vi jo sagt nej. Men valget hænger sammen med, at alternativet i dette tilfælde er enten at efterlade patienterne uden behandling eller at give dem en off label-behandling. Derfor er det et indirekte pres på Medicinrådet, som får os til at anbefale behandlingen, selv om meget taler imod. Men alternativt vil man efterlade en gruppe patienter i et vakuum og lægerne på Herrens mark, og det har vi ikke lyst til,” siger Leif Vestergaard Pedersen. 

Overvejelserne fremgår klart af Medicinrådets egen omtale af anbefalingen. Her står der, at datagrundlaget ikke er godt nok til, at Medicinrådet kan udtale sig sikkert om lægemidlet og at rådet er bekymret for langsigtede og alvorlige bivirkninger. En betydelig risiko for, at patienterne alternativt vil blive behandlet off label med lægemidler, som slet ikke er undersøgt til patienter med SPMS, bliver derfor tungen på vægtskålen. 

Medicinrådet skriver også, at man ønsker, at der bliver indsamlet mere viden om anvendelsen af lægemidlet og opfordrer Det Danske Scleroseregister til at indsamle data om både effekt og bivirkninger. Efter to år vil Medicinrådet så undersøge, om der er indsamlet data, og på denne baggrund vurdere, om anbefalingen skal revurderes.

Anbefalingen af Mayzent gælder patienter med aktiv sekundær progressiv multipel sklerose, der ikke modtager sygdomsmodificerende behandling, og patienter, der er i behandling med interferon beta-1a, interferon beta-1b eller glatirameracetat og har sygdomsaktivitet trods denne behandling. Afgrænsningen af populationen er baseret på datagrundlaget i det kliniske studie.

Problematikken omkring off label-behandling var senest oppe at vende i december, hvor Medicinrådet i tre tilfælde så sig ude af stand til at foretage en vurdering af et lægemiddel netop på grund af en meget stram fortolkning af reglerne for off label-behandling. Ifølge Leif Vestergaard Pedersen er det planen, at Medicinerrådet på et ikke nærmere bestemt tidspunkt skal holde et møde om brugen af off label-behandling, og det ser han frem til. 

“Sådan som vi patientrepræsentanter har forstået det, så har vi i Danmark en ekstrem restriktiv fortolkning af, hvordan off label-begrebet skal forstås, og i værste fald betyder det en dårligere behandling af patienterne på nogle områder. Tanken var jo at beskytte patienterne, men nogle gange virker det mere som om vores praksis beskytter de enkelte virksomheder, der spekulerer i det med off label,” siger han.