Vejen er ryddet for den første virksomme sygdomsmodificerende behandling mod sekundær progressiv sclerose (SPMS), efter at de endelige resultater fra det kontrollerede fase III studie EXPAND blev præsenteret på AAN 2017 kongressen i Boston i sidste uge.

I studiet har den antiinflammatoriske behandling siponimod, som det første præparat hidtil, vist overbevisende resultater ved behandling af patienter med SPMS.

Ifølge professor ved Dansk Multipel Sclerose Center Per Soelberg Sørensen betyder det, at de danske scleroseklinikker inden for få år formentlig vil kunne tilbyde en del af patienterne med SPMS behandling.

”Siponimod er effektiv ved patienter, hvor der stadig er inflammatorisk aktivitet, og det vil sige, at patienter, som enten har progression eller har haft attakker inden for det seneste år vil være kandidater til sådan en behandling,” siger Per Soelberg Sørensen.

De foreløbige resultater af EXPAND-studiet blev allerede offentliggjort i efteråret, og nu resultaterne slået helt fast: efter tre måneder i siponimodbehandling viser patienter med SPMS 21 procent mindre forværring i sygdommen end patienter i placebobehandling, og efter seks måneder er forskellen 26 procent med mindst forværring hos patienter i siponimodbehandling, og sikkerheden ved præparatet er på linje med andre S1P receptor-behandlinger.

”Det fortæller os, at man ikke skal stoppe behandlingen, fordi patienterne går fra et attakvist stadium til et progressivt, for i starten af den progressive fase, er der stadig inflammation. Det her viser, at man stadig skal behandle i den fase, hvor der både er progression og inflammation på en gang,” siger Per Soelberg Sørensen.

Siponimod er en videreudvikling af stoffet fingolimod, som i modsætning til det nye stof ikke har vist effekt på SPMS. Stoffet virker ved at holde de hvide blodlegemer i lymfeknuderne og ude af hjernen.

EXPAND-Studiet omfatter 1.651 patienter fra 31 lande med SPMS. Gennemsnitsalderen for deltagerne er 48 år og deres EDSS-score er gennemsnitligt 5,4, hvilket betyder, at de er så plagede af deres sygdom, at de som minimum har gangbesvær.

Overlæge ved scleroseklinikken på Odense Universitetshospital Henrik Boye Jensen var også på AAN kongressen, hvor resultaterne blev præsenteret, og han finder det dels interessant, at præparatet har vist effekt på patienter, hvor sygdommen i nogen grad har nået at udvikle sig, og derudover fremhæver han patienternes selvrapportede oplevelse af behandlingen som et andet vigtigt resultat. Studiet viser 39 procent forbedring på spørgeskemaet MS WS12, hvor patienterne selv vurderer deres gangfunktion, hvilket betyder, at patienterne også selv oplever en forbedring af deres tilstand.

”Det er utrolig vigtigt, for behandlingen skal gerne betyde noget for patienterne. En ting er, at vi kan måle en effekt, men patienterne skal også kunne mærke det,” siger Henrik Boye Jensen.

Med præsentationen af fase III-resultaterne er vejen banet for, at producenten Novartis ansøge EMA og FDA om godkendelse af præparatet, og ifølge Per Soelberg Sørensen kan man forvente, at det vil ske inden for et års tid. Han gætter på, at omkring hver tredje SPMS-patient vil kunne få gavn af behandlingen.