ECTRIMS: Hvis den hidtil dokumenterede effekt af siponimod varer ved, vil behandling med det netop FDA-godkendte lægemiddel udsætte tiden til, at SPMS-patienter får behov for en kørestol, med 4,3 år.

Det viser modelberegninger fra EXPAND-studiet, som blev præsenteret (Abstrakt 158) torsdag på ECTRIMS 2019.

FDA godkendte i maj S1P1-hæmmeren Mayzent (siponomod) til behandling af patienter med sekundær progressiv MS, efter at behandlingen - som den første nogen sinde - i fase III resultater sidste år viste en dæmpende effekt på den fysiske forværring hos patienter med SPMS. Og hvis nye beregninger af data fra EXPAND-studiet holder stik, kan godkendelsen få stor betydning for patienternes fysiske tilstand på lang sigt.

Professor ved Universitetshospitalet i Lille Patrick Vermersch præsenterede torsdag nye data, hvor den dokumenterede effekt af behandlingen er blevet fremskrevet til tiden, hvor patienterne når handikapgraden EDSS 7, eller med andre ord: til de får brug for en kørestol. Holder beregningerne, udsætter behandlingen tiden med lidt mere end fire år, fortalte han.

EXPAND-studiet er det største fase-III-studie med typiske SPMS-patienter, hvor mere end halvdelen af deltagerne allerede ved baseline havde udviklet handikap i en grad, så de havde brug for hjælpemidler for at gå. Patienterne blev fulgt i tre år eller indtil de udviklede bestemte handikap, og i øjeblikket foregår en en open label forlængelse af studiet, hvor patienterne derudover bliver fulgt i op til ti år.

I de analyser, som blev præsenteret torsdag, har forskerne beregnet prognosen for en subgruppe af patienter, som allerede ved baseline havde en EDSS score på 6,5, og for den samlede population af patienter fra EXPAND-studiet.

For subgruppen med den høje EDSS-score blev tiden til EDSS 7 beregnet ved en Cox proportional hazards model med behandling som kovariat. Andelen af patienter, som når EDSS 7 er analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier kurver, og der er ikke inkluderet EDSS vurderinger, som er foretaget under attakker.

For den samlede population har forskerne beregnet en multistate-model, som beskriver, hvordan patienterne bevæger sig mellem tre forskellige EDSS-stadier over tid. Tiden til EDSS 7 er beregnet for hvert af de tre stadier, og resultaterne er ekstrapoleret fra estimerede parametre til en calculeret mediantid til EDSS 7 for hele populationen ud fra den antagelse, at behandlingseffekten varer ved.

Hos subpopulationen med en høj EDSS som udgangspunkt viser beregningerne, at behandlingen reducerer risikoen for EDSS 7 med 37 procent, og beregningen for den samlede population viser altså en udsættelse af tiden til kørestol med fire år.