ECTRIMS: Tidlig og langvarig behandling med sygdomsmodificerende behandling, ser ud til at udsætte tiden til kørestol for patienter med PPMS. 

Italienske forskere har gennemgået registerdata og fundet, at PPMS-patienter, der har fået sygdomsmodificerende behandling tidligt og vedvarende gennem deres sygdomsforløb, har signifikant bedre chance for at bevare evnen til at gå end andre PPMS-patienter. 

Studiet (Abstrakt PS05.03) som blev præsenteret på den første dag af den virtuelle ECTRIMS/ACTRIMS kongres af neurolog og forsker ved Universitetet i Firenze Mattia Fonderico, viser ikke umiddelbart forskel i forhold til at nå EDSS 6 og 7 mellem patienter, der har fået sygdomsmodificerende behandling, og patienter, der ikke har. Men en subgruppe-analyse viser, at patienter, der har været i behandling længe, har signifikant reduceret risiko for at blive afhængig af en kørestol (aHR= 0.73, 95% CI 0.56-0.95, p=0.021), og forskerne noterer sig, at de patienter, der har været mest eksponeret for sygdomsmodificerende behandling, generelt var yngre ved baseline og fik den første DMT hurtigere efter sygdomsstart, end de andre deltagere (gennemsnitsalder 44.1 +/- 10.6 år; p=0.001)((gennemsnitstid til første DMT 6.8 år +/- 6.1; p=0.002). 

I alt indgår 1214 patienter i studiet, heraf 671 kvinder. Patienterne er fundet i det italienske MS Register ud fra kriterierne, at de har mindst tre EDSS vurderinger og tre års opfølgning.

Baseline blev defineret som første EDSS-vurdering for patienter, som ikke har været i behandling, og påbegyndelsen af første sygdomsmodificerende behandling for den behandlede gruppe. 

Risikoen for at nå EDSS 6 og 7 blev både målt ud fra en analyse af, hvor mange af de henholdsvis behandlede og ubehandlede patienter, der nåede dette progressionsniveau, og som en tidsafhængig kovariat ved multivariable Cox regressionsmodeller justeret for alder ved baseline, køn, første EDSS-score, symptomer ved sygdomsstart, årlige besøg i klinikken og attak-rate. Forskerne foretog en as treated analyse og brugte propensity-score matching til at finde kohorter med sammenlignelig baseline-karakteristik. Tid i behandling blev målt i kvartiler.

Gennemsnitsalderen i studiet er 48.7 år +/- 11.1 år, og gennemsnitlig EDSS var 4.1 +/- 1.8. 65 procent af patienterne var i behandling ved opfølgningen heraf 43 procent med et højaktivt præparat.

I den samlede gruppe var der gennemsnitligt 11.6 års opfølgning +/- 6.3 år, og 82 procent nåede EDSS 6 og 44 procent EDSS 7, og analyserne viste ingen signifikant forskel mellem patienter, som havde modtaget behandling, og patienter, som ikke havde (aHR=1.1, 95% CI 0.95-1.28, p=0.181) and EDSS 7 (aHR = 0.93, 95% CI 0.77-1.12. p = 0.454). Men en subgruppeanalyse viste altså, at tidlig og vedvarende behandling, gør en forskel.

Forskernes motivation til at se på data fra klinikken er en mangel på positive resultater fra de kliniske studier. Bortset fra Ocrevus (ocrelizumab) har de nuværende godkendte MS-behandlinger ikke vist effekt i kontrollerede randomiserede studier, og i mangel af resultater har forskerne ønsket at undersøge, hvad data fra den kliniske hverdag kunne vise om lægemidlers effekt på handikapudviklingen hos denne gruppe patienter. Indtil videre kan studiet føjes til en stigende mængde viden om progressiv MS og behandling af de forskellige varianter af sygdommen, men der vil gå tid, før resultatet vil få betydning i den kliniske hverdag, sagde Mattia Fonderico ved præsentationen. 

“Vi skal vide mere om, hvilke behandlinger, der er de bedste og vi skal have flere studier af langtidssikkerheden, før vi kan vurdere fordele og ulemper og hvornår det ikke længere giver mening at behandle patienter med PPMS,” sagde hun.