Stamcelletransplantation kan give bedre langsigtede resultater for personer med aggressiv multipel sclerose (MS) sammenlignet med højeffektiv standardbehandling.

Sådan lyder konklusionen i et studie, som viser, at stamcelletransplantation især har effekt på den 'stille progression', der er uafhængig af tilbagefald.  

I studiet, som blev præsenteret ved ECTRIMS 2025, analyserede en forskergruppe retrospektivt data fra patienter, der blev fulgt på et hospital i Italien fra 2007 til 2018, og sammenlignede kliniske resultater mellem 30 personer, der fik autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (aHSCT), og 30 personer, der blev behandlet i henhold til klinisk praksis med Tysabri (natalizumab) efterfulgt af andre sygdomsmodificerende lægemidler (DMT'er).

Af patienterne i DMT-gruppen skiftede 29, der startede på Tysabri, i sidste ende behandling. Oftest (hos 79 procent) skyldtes skiftet en positiv test for John Cunningham-virus, som kan forårsage en alvorlig hjerneinfektion kaldet progressiv multifokal leukoencefalopati hos personer med kompromitteret immunforsvar.  

Dataene viste, at andelen af ​patienter med PIRA (progression uafhængig af tilbagefaldsaktivitet) var bemærkelsesværdigt lavere i aHSCT-gruppen end i DMT-gruppen og forblev på 10 procent fra år fem til år ti. I DMT-gruppen var PIRA-raten 21 procent efter fem år og 49 procent efter ti år.  

Der var signifikant lavere rater af forværring af invaliditet i aHSCT-gruppen end i DMT-gruppen (10 procent mod 65 procent). Ét tilbagefald forekom i aHSCT-gruppen, og det resulterede ikke i langvarig forværring af invaliditet. I DMT-gruppen fik 81 procent af patienterne tilbagefald.

Desuden havde 90 procent af de personer, der gennemgik aHSCT, NEDA-3 efter 5 år, hvilket betyder, at de ikke oplevede tilbagefald, MR-aktivitet eller bekræftet forværring af invaliditet i denne periode. 76 procent beholdt denne status 10 år efter transplantation. 

Til sammenligning opfyldte 16 procent af DMT-gruppen NEDA-3-kriterierne efter fem år, og ingen gjorde det efter ti år.  

Kan radikalt ændre invaliditet over tid  Andelen af ​​patienter, der konverterede til sekundær progressiv MS, var også signifikant lavere i aHSCT-gruppen end i DMT-gruppen, nemlig 7 procent mod 21 procent efter 5 år og 7 procent mod 32 procent efter 10 år. Ingen patienter, der gennemgik aHSCT, døde i løbet af opfølgningsperioden, mens 2 personer i DMT-gruppen døde på grund af komplikationer ved fremskreden sygdom.  

Rettidig behandling med aHSCT – eller DMT'er, der er i stand til at målrette inflammation i både centralnervesystemet og periferien – kan "radikalt ændre handicapforløb over tid," bemærker forskerne bag studiet.

De konkluderer, at der nu er behov for at finde biomarkører, der er i stand til at identificere tilfælde af aggressiv MS, hvor tidlig brug af aHSCT, før andre behandlinger mislykkes, kan være gavnlig.  

Forskerne peger på, at de fleste tilgængelige DMT'er ikke trænger let ind i centralnervesystemet. I stedet virker de i vid udstrækning i resten af ​kroppen, eller periferien, for at kontrollere immunaktivering og inflammation. 

Det betyder, at de kan have en begrænset effekt på PIRA, som menes primært at være drevet af kronisk inflammation i centralnervesystemet. AHSCT sigter mod at nulstille det defekte immunsystem i MS. Proceduren involverer at indsamle en persons hæmatopoietiske stamceller – forstadierne til de fleste immunceller – og derefter behandle dem med kemoterapi for at eliminere eksisterende dysfunktionelle immunceller i kroppen.

Stamcellerne infunderes derefter tilbage i patienten for at genopbygge kroppen med raske immunceller. Denne tilgang anvendes i alvorlige tilfælde af RRMS, hvor patienterne ikke har reageret på højeffektive DMT'er. De kemoterapimidler, der anvendes til aHSCT, kan også trænge ind i centralnervesystemet, hvilket giver en fordel ved at målrette den centrale nervebetændelse, der menes at være årsagen til PIRA.