Morten Blinkenberg

Hvis der sættes tidligt ind med højeffektive sygdomsmodificerende behandlinger til børn med MS, bremses deres handicapforværring senere i livet, viser internationalt studie. Jeg oplever samme effekt af lægemidlerne i klinikken, siger overlæge Morten Blinkenberg.

Et internationalt studie, som blev præsenteret på ECTRIMS-konferencen i København 18.-20. september, har undersøgt effekten af højeffektive sygdomsmodificerende behandlinger til børn med multipel sclerose. I spidsen for studiet står den australske forsker Sifat Sharmin fra University of Melbourne.

”Vores studie understreger, at det er af afgørende betydning, at børn med MS kommer tidligt i behandling,” sagde Sifat Sharmin ved præsentationen af resultaterne.

Tidlig behandling bremsede progression

Da MS hos børn er en relativt sjælden diagnose, har forskerne indsamlet data fra både det franske MS-register, det italienske MS-register og det globale register MSBase. I alt har de inkluderet 282 patienter i studiet, som alle fik symptomer på multipel sclerose, før de fyldte 18 år. Patienterne blev delt i to grupper, som enten begyndte på en højeffektiv sygdomsmodificerende behandling, da de var mellem 12 og 17 år eller mellem 20 og 22 år. Derefter analyserede forskerne, hvordan patienternes grad af handicapforværring målt på EDSS-score havde udviklet sig, efter at de var blevet 23 år. Patienterne blev gennemsnitligt fulgt i en periode på 10,8 år.

Resultaterne viste, at de børn, der var startet behandling i perioden mellem 12 og 17 år (39 procent af patienterne i studiet), havde en gennemsnitlig stigning i EDSS-score på 0,40 point i alderen 23-27 år. Derimod havde gruppen, der først startede behandling mellem 20 og 22 år (61 procent af patienterne i studiet) en stigning på 0,95 point i EDSS-score. Fordelen var at starte behandling tidligt sås især i gruppen af patienter, der havde en moderat grad af handicap. Her var progression af sygdommen reduceret med op til 97 procent.

”Vores resultater indikerer, at højeffektive sygdomsmodificerende behandlinger som ocrelizumab, rituximab eller natalizumab i barndommen kan give betydelige forbedringer på lang sigt for patienterne, fordi behandlingen kan bevare neurologiske funktioner og reducere handicapforværring,” sagde Sifat Sharmin.

Imidlertid er det ikke alle steder i verden, hvor de højeffektive behandlinger er godkendt til behandling af børn med MS. Det skyldes, at der mangler data for sikkerhed og effekt på området, og derfor bliver behandling af børn med højeffektive behandlinger ofte udskudt, indtil de bliver voksne.

”Vores resultater bør være et afgørende argument for at gentænke de nuværende behandlingsvejledninger. For ved at give adgang til effektive behandlinger, kan vi forbedre livskvaliteten for børn med MS og reducere byrden ved at leve med et livslangt handicap.”

Resultater matcher virkeligheden

Morten Blinkenberg, der er overlæge på Dansk Multipel Sclerose Center på Rigshospitalet og behandler børn med MS, har set resultaterne fra det nye studie.

”Studiet ser solidt ud og bekræfter det, som vi også fandt i et studie af danske børn fra 2020. Det specielle ved det nye studie er, at de kun har undersøgt de højeffektive behandlinger,” siger Morten Blinkenberg.

”I mit arbejde med børn med multipel sclerose oplever jeg også helt klart, at det er en fordel at få børnene sat tidligt i højeffektive behandlinger. Børn har typisk høj sygdomsaktivitet, og derfor kommer de næsten alle i højeffektive behandlinger i starten af deres behandling. Det responderer de fantastisk godt på, og i langt de fleste tilfælde er det muligt at få behandlet sygdommen i ro.”

I Danmark giver den gældende retningslinje for behandling af børn med MS mulighed for at starte børn op på højeffektiv behandling, hvis de har høj sygdomsaktivitet – og Morten Blinkenberg mener, at tiden nu er ved at være inde til at revidere de internationale retningslinjer på området.

”Der mangler stadig randomiserede kontrollerede studier, som undersøger effekten af højeffektive behandlinger på børn med multipel sclerose. I øjeblikket venter vi på data fra OPERATTA-studiet, der undersøger effekten af ocrelizumab til børn. Men når de kommer, vil det være oplagt at revidere retningslinjerne,” siger han.

I Danmark får cirka 3 procent af patienterne med multipel sclerose sygdomsdebut, før de fylder 18 år. Det svarer til cirka ti nye tilfælde om året.