To år efter, at en lille gruppe patienter med progressiv MS fik transplanteret stamceller ind i rygmarven, har man ikke set alvorlige bivirkninger. Foreløbige data indikerer positiv effekt af behandlingen.

Mens der findes gode behandlingsmuligheder til attakvis MS, er mulighederne for patienter med progressiv MS fortsat begrænsede, og flere kliniske forsøg med nye lægemidler har vist skuffende resultater. Forsøg med dyr har imidlertid vist, at transplanterede neurale progenitorceller (NPC'er) kan udskille molekyler, som beskytter neuroner og promoverer remyelinering, og i et mindre italiensk forsøg afprøver man nu behandlingen hos mennesker. 

I det kliniske fase I forsøg STEMS har læger ved Ospedale San Raffaele i Milano transplanteret NPC’er fra ét enkelt menneskefoster ind i rygmarven på 12 patienter med PMS. Patienterne blev randomiseret til fire doser NPC (fra 0,7 til 5,7 millioner celler pr. kg kropsvægt), og både før og efter indgrebet fik de immundæmpende medicin i form af prednison og tacrolimus. Follow-up var mindst hver 6. uge, og resultaterne efter i alt to år er netop blevet publiceret i Nature Medicine.

Hovedpine og nakkestivhed

Der blev ikke konstateret nogen alvorlige bivirkninger, som kunne relateres til behandlingen, andet end hovedpine og nakkestivhed, hvilket er almindeligt efter intratekal injektion. Forsøgets primære endemål, som var sikkerhed, blev derfor nået.

Analyser af cerebrospinalvæsken ved baseline og tre måneder efter transplantationen indikerede en potentiel positiv klinisk effekt af behandlingen. Der blev konstateret opregulering af tre neurotrofiske faktorer (GDNF, VEGF-C og SCF) samt de antiinflammatoriske stoffer IL-10 og Fas-ligand, mens IL-8 og flere andre inflammatoriske kemokiner blev nedreguleret.

MR-scanninger efter to år viste, at patienter med de højeste doser NPC havde en lavere rate af hjerneatrofi, men der var ingen signifikant forskel i antallet og volumenet af nye læsioner eller handicapudvikling mellem behandlingsgrupperne.

”Som konklusion viste vores undersøgelse, at human føtal NPC-terapi ved PMS er mulig, sikker og tolerabel. Foreløbige eksplorative resultater om ændringer i hjernevolumen og cerebrospinalvæskens sammensætning berettiger fremtidige kliniske undersøgelser med den højeste dosis af celler i en større gruppe patienter,” skriver forskerne til slut i deres videnskabelige artikel.