EAN: Real world data kan ændre behandlingsregimet for multipel sclerose, hvis neurologer accepterer værdien af viden, der er baseret på real world studier, mener overlæge med Dansk Multipel Sclerose Center og leder af Det Danske Scleroseregister, Melinda Magyari. 

Myndighederne rundt om i Europa, blandt andet Medicinrådet i Danmark, begynder at få øjnene op for registerstudier og anden real world data, og det er godt, mener Melinda Magyari. Hun har netop holdt en præsentation ved EAN 2022, der handlede om, hvordan real world data kan få afgørende betydning for udviklingen af sclerosebehandlingen. 

“Styrken ved real world data er, at den giver viden om behandlingseffekt og sikkerhed hos virkelige patienter, der er lige så forskellige, som de er i klinikken. Data fra store randomiserede studier vil selvfølgelig altid være et vigtigt fundament, men i registrene kan vi hente data for nogle af de aspekter og patientgrupper, der ikke indgår i de kliniske studier,” siger Melinda Magyari.  

Eksempelvis mener Melinda Magyari, at der er behov for at udvikle et mere fleksibelt behandlingsparadigme, der giver mulighed for mere individuel behandling af sclerosepatienter, hvor man tager hensyn til køn, alder og sygdomsaktivitet. Et formål real world data er som skabt til. 

Hverken under- eller overbehandling

“Vi skal bruge alle strategierne, og her kan vi bruge real world-undersøgelserne til at få defineret, hvilke grupper, der skal behandles hvordan, så vi hverken over- eller underbehandler. Vi skal finde det rigtige præparat til den rigtige patient på det rigtige tidspunkt. Det vi ved, er, at alder betyder meget, og hos yngre patienter vil det være indiceret at bruge højeffektiv behandling,” siger Melinda Magyari. 

Ifølge Magyari har man eksempelvis en mængde real world-evidens, der understøtter, at hvis man hos nogle behandlingsnaive patienter begynder med højeffektiv behandling, så kan man udskyde udviklingen af blivende handicap. 

“Det betyder ikke, at alle skal begynde i højeffektiv behandling. Alder spiller for eksempel en rolle, for der er et window of opportunity i den yngre alder, hvor vi skal fokusere på den højeffektive behandling. Bruger vi kun eskalationsterapi, hvor vi over tid går fra de mildere til de mere højeffektive behandlinger, risikerer vi at underbehandle de unge og overbehandle de ældre,” siger hun.  

Ved EAN har brugen af real world data været debatteret ved en række sessioner, og ifølge Melinda Magyari er det ikke kun myndighederne, der skal lære at se værdien i denne type data. Neurologer skal også acceptere den. 

“Medicinrådet har fået øje på real world data, ikke mindst cost of illness, men hvis vi rigtig skal få gavn af disse data, kræver det også, at vi selv accepterer dem. Guldstandarden er kontrollerede randomiserede studier, men vi skal acceptere, at real world data har kvaliteter, selv om der mangler blinding og randomisering. Kvaliteten er, at det er langtidsresultater fra virkeligheden, hvor patienter er forskellige i adfærd og komorbiditeter. Et klinisk studie viser hvordan en behandling virker på attakker og MR over en kortere periode i et kontrolleret setup. I Real world data se vi ofte på, hvordan handikapgraden udvikler sig over lang tid. Vi følger patienterne over lang tid, og inddrager flere informationer om sygdomsbyrden, så det afspejler virkeligheden. Disse data er endnu ikke en gamechanger, men det kan det blive, hvis vi accepterer deres værdi,” siger hun.