AAN: Antistoffet eculizumab reducerer risikoen for tilbagefald hos patienter med den sclerose-beslægtede sygdom AQP4-IgG NMOSD signifikant. Det er gode nyheder for patientgruppen til hvilken, der i dag ikke findes en specifik behandling.

Resultater fra det randomiserede fase III-studie PREVENT, som blev præsenteret på American Academy of Neurology (AAN) 2019, viser nemlig, at patienter med AQP4-IgG NMOSD oplever en signifikant reduceret risiko for tilbagefald, når de får behandling med det monoklonale antistof eculizumab (Soliris) frem for placebo.

"Dette er det første publicerede, randomiserede, kontrollerede studie, der klart demonstrerer fordelene ved et lægemiddel til denne patientgruppe. Indtil nu har vi i realiteten udelukkende haft data fra observationelle studier," udtaler studiets primær investigator og leder af den neurologiske afdeling på Mayo Clinic i Arizona,  professor Dean Wingerchuk, til Medscape Medical News.

PREVENT har inkluderet 143 voksne AQP4-IgG NMOSD-patienter. Tre procent af patienterne, som blev behandlet med eculizumab, oplevede tilbagefald i undersøgelsesperioden, mens det galt 43 procent af patienterne, som fik placebo. Samme positive resultater for eculizumab blev indikeret i et open-label pilotstudie tilbage i 2012. 

Fremskyndet sagsbehandling

FDA har fremskyndet sagsbehandlingen ved i tilbage i februar i år at tildele medicinalfirmaet Alexions ansøgning om ibrugtagning af eculizumab priority review. Det betyder, at afgørelsen skal falde senest sidst i juni i år.

"Jeg mener, at resultaterne fra PREVENT er overbevisende set i forhold til effekten af eculizumab. Så jeg gør mig forhåbninger om, at FDA vil se positivt på den nye evidens, og jeg forventer, at der er en god chance for, at lægemidlet kan blive godkendt," udtaler Dean Wingerchuk til Medscape.   

I forbindelse med, at FDA snart skal tage stilling til godkendelsen af eculizumab, indhenter Alexion aktuelt data om indikationen i henholdsvis Europa og Japan, skrev firmaet i en pressemeddelelse tidligere i år. FDA har allerede godkendt eculizumab til behandling af tre andre sjældne lidelser. Det drejer sig om paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH), atypisk hæmolytisk-uræmisk syndrom (HUS) og myasthenia gravis.

Flere langtidsdata

AQP4-IgG NMOSD-patienter fra 18 forskellige lande blev inkluderet i PREVENT fra april 2014 til oktober 2017. Patienterne blev randomiseret til enten at modtage intravenøs eculizumab (900 mg) i fire uge efterfulgt af 1200 mg eculizumab hver anden uge eller placebo. Det var tilladt for patienterne at være i behandling med immunsupprimerende lægemidler – bortset fra rituximab, som var et eksklusionskriterie. Samtlige patienter blev vaccineret imod meningokok forud for studiestart, da eculizumabs virkningsmekanisme øger risikoen for meningokok. Behandlingen med eculizumab blev indstillet, hvis patienterne fik tilbagefald. PREVENT var designet til at fortsætte, indtil 24 patienter havde fået tilbagefald.

Den gennemsnitlige EDSS-score var ikke signifikant forskellig i studiets to arme, hvilket får investigatorerne til at konstatere, at langtidseffekten af eculizumab hos patienter med NMOSD skal studeres nærmere, lyder det i Medscapes artikel.