ACTRIMS: Autolog stamcellebehandling giver komplet reduktion af attakker og MR-aktivitet hos patienter med aggressive former for MS, viser nye langtidsdata. 

Ved den rette udvælgelse af patienterne har autolog stamcellebehandling (HSCT) markant effekt og god sikkerhed, viser nye langtidsdata fra et canadisk studie med 71 MS-patienter, som blev præsenteret i sidste uge ved ACTRIMS Forum 2022.

Behandlingen er ikke uden alvorlige risici, men den generelle dødelighed er på 2,8 procent, hvilket er lav og i overensstemmelse med tidligere rapporteringer, fortalte neurolog of MS fellow ved University of Ottawa Francis Brunet ved en præsentation i forbindelse med en session med overskriften “Cutting Edge Developments”.

Forskerne har gennemgået data fra patienter, der på baggrund af aggressiv MS er behandlet med HSCT i årene 2001 til 2021, med en opfølgningsperiode, der spreder sig fra otte måneder til 20 år. De fleste patienter er dog behandlet i nyere tid, hvor brugen af stamcellebehandling er taget til, fortalte Brunet.

Hovedparten af patienterne havde attakvis MS, mens otte havde SPMS og to havde PPMS, og samlet set var der for gruppen registreret 206 attakker over 195 patientår forud for stamcellebehandlingen.

Ingen nye attakker

I denne patientgruppe, hvoraf ingen har fået anden sygdomsmodificerende behandling i opfølgningsperiode, rapporterer forskerne, at der ikke er fundet nye attakker eller MR-aktivitet siden stamcellebehandlingen. Desuden var der tilgængelige EDSS-scorer for 52 af patienterne, og de viste, at især patienter med lav EDSS ved baseline havde tendens til at forbedre deres score efter stamcellebehandlingen. 13 ud af 26 patienter med EDSS under fem ved baseline forbedrede således deres EDSS-score mod kun seks af de 126 patienter med en højere baseline.

Der har imidlertid været tre dødsfald i den behandlede gruppe, hvoraf ét skete som følge af sepsis og leversygdom 27 dage efter HSCT. Dette dødsfald skete på et tidspunkt, hvor busulfan blev givet oralt. En anden patienten døde af lungebetændelse fem år efter stamcellebehandlingen og en tredje døde af en uspecificeret årsag. 

På den baggrund konkluderer forskerne af autolog stamcellebehandling kan nedsætte inflammation, reducere attakker og fysiske handikap hos patienter med aggressiv MS, men at det bliver afgørende, at finde en måde at udvælge patienter, der vil være kandidater til behandlingen.