Med et frafald på kun to procent over 48 uger, ingen nye bivirkninger og positive kliniske resultater tyder tolebrutinib på at være et sikkert og effektivt middel mod attakvis MS.

Mens der rekrutteres deltagere til fase-III-undersøgelse af BTK-hæmmeren tolebrutinib til patienter med attakvis eller progressiv MS i studierne GEMINI 1 og 2 (RRMS) og PERSEUS (PPMS) og HERCULES (SPMS), viser et-årsdata fra en forlængelse af fase IIb-studierne fortsat god effekt og sikkerhed. Resultater fra forlængelsesstudiet bliver præsenteret på to posterpræsentationer ved ECTRIMS 2021.

I studiet deltager 125 patienter, som i de 12 foregående uger var blevet behandlet med forskellige doser af tolebrutinib (fem-60 mg/dag) for at finde den optimale dosis. En dosis på 60 mg/dag blev derefter givet til patienterne gennem 48 uger. MR-scanninger blev foretaget uge 0, 12, 24 og 48 for at påvise læsioner i centralnervesystemet, og på samme tidspunkter samt ved baseline blev deltagernes EDSS-score evalueret.

De mest almindelige bivirkninger var hovedpine, infektioner i øvre luftveje og bihuler samt covid-19 (frekvens syv-10 procent). To patienter måtte afbryde forsøget på grund af bivirkninger, mens én blev tabt ved followup. EDSS var stabilt under hele perioden.

MR-scanningerne viste desuden, at antallet af nye læsioner var stabilt og meget lavt blandt patienter, som tidligere havde fået den høje dosis. Patienter, der var behandlet med lavere doser i de indledende studier, havde indtil uge 24 et noget højere antal nye læsioner, men herefter faldt antallet betydeligt. Den gennemsnitlige årlige attakrate (ARR) var ved baseline 1,23, men faldt til 0,17 ved uge 48. På dette tidspunkt havde 89,5 procent af patienterne ikke haft et attak det seneste år.

Tolebrutinib tilhører en gruppe af Brutons tyrosin kinase (BTK)-hæmmere, der allerede er godkendt til behandling af leukæmi og lymfekræft, og som nu afprøves til behandling af andre sygdomme, heriblandt multipel sklerose. BTK-hæmmerne er små molekyler, der virker ved at blokere overførslen af signaler fra flere forskellige receptorer på overfladen af celler.

Resultaterne kan ses i posterpræsentation P666 og P677