Nye resultater viser, at langtidsbehandling af patienter med recidiverende-remitterende multipel sclerose (RRMS) med præparatet Tecfidera (dimethyl fumarate) er både sikker og effektiv.

Studiet, som er offentliggjort i i tidsskriftet Therapeutic Advances in Neurological Disorders, ser på kliniske resultater for op til 11 års behandling med præparatet. Resultater fra de to fase III-studier, DEFINE og CONFIRM, demonstrerede effekten af ​​Tecfidera i forhold til en placebo hos personer med RRMS. Patienter, der deltog i de placebokontrollerede forsøg, kunne deltage i et opfølgende studie – ENDORSE - som vurderede Tecfideras effektivitet og sikkerhed gennem flere år. Forskerene rapporterer således nu data fra ENDORSE med en samlet median opfølgningstid på ni år, hvor nogle patienter blev behandlet i op til 11 år. I alt deltog 1.736 patienter fra DEFINE eller CONFIRM i ENDORSE-studiet.

Resultater viste, at behandling med Tecfidera effektivt forhindrede tilbagefald hos patienterne. For dem, der blev behandlet med Tecfidera i de indledende forsøg, varierede den årlige tilbagefaldshastighed (ARR) fra 0,20 tilbagefald pr. år i det første år til 0,09 tilbagefald pr. år med otte til ni års opfølgning. For de patienter, som i den indledende fase af studiet modtog placebo og blev skiftet til Tecfidera i ENDORSE var den indledende ARR 0,35 tilbagefald pr. år. I en periode på ni år forblev omkring halvdelen af ​​ENDORSE-patienter uden tilbagefald – 53 procent af de patienter, som oprindeligt modtog Tecfidera og 47 procent af dem, som oprindeligt modtog placebo, og som siden skiftede til Tecfidera. I alt havde 86 procent af ENDORSE-deltagerne to eller færre tilbagefald.

Hos omkring 70 procent af patienterne indskrevet i ENDORSE-studiet var der ved MR-scanninger ingen tegn på nye eller større læsioner efter ni år. I forhold til sikkerhed indikerede resultaterne fra ENDORSE i forhold til DEFINE og CONFIRM ingen nye eller uventede sikkerhedsmæssige problemer forbundet med langvarig behandling med Tecfidera. De fleste patienter (94 procent) indrapporterede mindst én bivirkning. Cirka en tredjedel (30 procent) rapporterede mindst en alvorlig bivirkning, hvor den mest almindelige var et tilbagefald, et fald eller en urinvejsinfektion.

Cirka 11 procent havde anormale leverenzymer, og 25 procent havde bivirkninger forbundet med nyrerne - fund som er i overensstemmelse med den kendte sikkerhedsprofil for Tecfidera. Cirka tre procent af deltagerne blev diagnosticeret med kræft, hvilket er i overensstemmelse med kræftfrekvensen i den generelle amerikanske befolkning. Færre end fem procent af deltagerne rapporterede om alvorlige infektioner, hvilket generelt er en bekymring i forhold til behandling med Tecfidera, som svækker immunforsvaret og derfor potentielt gør patienten mere modtagelig for infektioner.

En separat analyse af 2.470 personer fra de tre studier tyder på, at forlænget lymfopeni (lave niveauer af infektionsbekæmpende immunceller kaldet lymfocytter) ikke var forbundet med en øget infektionsrisiko. Analysen viste også, at for personer, der udviklede lymfopeni, vendte lymfocytterne tilbage til normale niveauer inden for omkring tre måneder efter, at behandling med Tecfidera var ophørt.