Thor Petersen

Soliris (eculizumab) giver effektiv langtidskontrol med attakker hos AQP4-IgG-positive NMOSD-patienter, viser nye resultater, men bivirkningsprofilen er fortsat uvis, og det står i vejen for en dansk anbefaling, fortæller professor Thor Petersen.

Nye resultater fra et open-label forlængelsesstudie til fase III-studiet PREVENT viser, at voksne AQP4-IgG-positive NMOSD-patienter i meget høj grad fortsat er fri for attakker efter 192 uger i behandling med det rekombinante humaniserede monoklonale antistof Soliris (eculizumab). 

I PREVENT-studiet holdt behandlingen 95 procent af patienterne fri for attakker og fysisk forværring, og i den nye analyse er 96 procent af patienterne attak-frie efter godt og vel 3,5 år. 

Medicinrådet besluttede i juni i år at afvise en vurdering af Soliris, fordi det spinkle datagrundlag gjorde umuligt at fastsætte en kliniske merværdi for behandlingen og man desuden var bekymret for en øget risiko for infektioner ved behandlingen. Så selv om Medicinrådet formodede, at patienter med NMOSD AQP4-IgG positiv kunne have nogen gavn af behandlingen, valgte rådet at fraråde behandlingen. Man noterede dog i forbindelse med beslutningen, at fremtidige studier, kunne ændre Medicinrådets holdning. 

Foreløbig er der imidlertid tale om små studier med henholdsvis 21 patienter i moderstudiet, og 33 patienter i forlængelsen, og over for den positive effekt står fortsat en uvished om bivirkningsprofilen. Derfor er det ikke sandsynligt, at de nye resultater vil ændre Medicinrådets vurdering af behandlingen, vurderer professor ved SDU og medlem af Medicinrådets fagudvalg vedrørende multipel sclerose Thor Petersen. 

“Det eneste nye er, at der ikke er udvikling af handicap over den udvidede observations tid, hvilket vi også ville have forventet. Vi var specielt bekymrede for infektions risikoen og den vil fortsat være en begrænsende faktor. Denne faktor samt de øvrige registreringer gjorde, at vi ikke kunne bestemme en sikker merværdi. Der skal nok være en længere observations tid og specielt større sikkerhed for hvordan det er med de  alvorlige bivirkninger før det kan vurderes.

I mellemtiden har EMA godkendt den subkutane behandling Enspryng (satralizumab) til samme patientgruppe, og Medicinrådet har modtaget en ansøgning om vurdering af lægemidlet og sendt sin protokol for processen til virksomheden bag, så en vurdering af denne behandling kan forventes inden for de kommende måneder.