ECTRIMS: Nye resultater fra to fase-III studier – SAkuraStar og SAkuraSky -  viser, at Enspryng (satralizumab) reducerer alvorlighedsgraden af attakker, ligesom den reducerer risiko for tilbagefald hos patienter med neurromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD).

“Data for Enspryng er lovende og antyder, at behandlingen signifikant reducerer alvorlighedsgraden af attakker ligesom det nedsætter hyppigheden af attakker. Begge dele er særdeles vigtige mål i behandlingen af patienter med NMOSD,” udtaler professor Anthony Traboulsee, neurolog ved universitetet i British Columbia og medlem af forsknings-bestyrelsen for MS Sociey Canada. Han tilføjer:

”Enspryng er den første, godkendte hjemme-administrerede behandling til patienter med NMOSD, og behandlingen viser både stor effekt og høj sikkerhed – to parametre, som er vigtige for en forbedret langtidseffekt.”

I en post-hoc analyse af den gruppe patienter i SAkura-studiet, som blev behandlet med Enspryng, blev risikoen for attakker reduceret med 79 procent sammenlignet med placebo. (5 af 27 [19 procent] versus 12 af 34 [35 procent]), for patienter i de dobbeltblindede dele af studiet.

At forebygge attakker er det væsentligste parameter i sygdomskontrol hos patienter med NMOSD. De patienter, som i studiet modtog behandling med Enspryng havde i mindre omfang brug for behandling i forbindelse med et attak end patienter i placebo-gruppen. (OR 0.46; 95 procent CI, 0.25–0.86, p=0.015). 
I en separat poolet analyse, viste Enspryng sig at reducere risikoen for attak i den kombinerede dobbelblindede periode og open-label forlængelse (OLE) med 51 procent sammenlignet med placebo-gruppen.  (HR, 0.49; 95 procent CI, 0.31–0.79; p=0.002).

I SAkuraStar-studiet var infektons-raterne lavere i de dobbeltblindede perioder i den gruppe, som blev behandlet med Enspryng sammenlignet med i placebo-gruppen. (99.8 vs 162.6 events/100 patient om året (PY)), hvorimod der ikke var signifikant forskel mellem infektionsraterne I de to grupper I SAkuraSky-studiet. Alvorlige infektionsrater var sammenlignelige mellem de to grupper I hvert studie (SAkuraSky: 2.6 vs 5.0 hændelser/100PY; SAkuraStar: 5.2 vs 9.9 hændelser/100PY).

SAkuraStar

SAkuraStar er et fase III, randomiseret dobbelblindet, placebo-kontrolleret studie med patienter fra flere centre. Studiet undersøger og evaluerer effekt og sikkerhed for Enspryng givet som monoterapi til patienter med NMOSD. Studiets primære endepunkt var tiden indtil første protokol-definerede attak (PDR).

95 patienter i alderen 20-70 år blev randomiseret til en af ​​de følgende to behandlingsgrupper i forholdet 2: 1: Enspryng (120 mg) eller placebo. Begge behandlinger blev administreret subkutant i uge 0, 2 og 4. Den efterfølgende behandling blev fortsat med fire ugers intervaller.

Den dobbeltblindede behandlingsperiode sluttede 1,5 år efter indskrivning af den sidste patient. Efter at have oplevet en PDR eller efter afslutningen af ​​undersøgelsen blev patienter i begge grupper tilbudt behandling med Enspryng i en open-label periode (OLE). Patienter med AQP4-IgG seropositive eller seronegative neuromyelitis optica (NMO, som defineret ved de diagnostiske kriterier i 2006) og dem med AQP4-IgG seropositive NMOSD blev indskrevet i studiet.

Antallet af AQP4-IgG seronegative patienter var begrænset til ca. 33 procent af den samlede population af undersøgelsen. Data har vist, at AQP4-IgG seropositive patienter kan have større sandsynlighed for tilbagefald og dårligere langsigtede resultater end AQP4-IgG seronegative patienter.

SAkuraSky

SAkuraSky er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase III med patienter fra flere centre. Målet er at evaluere effekt og sikkerhed af ​​Enspryng tilføjet til baseline-immunsuppressiv behandling hos patienter med NMOSD. Det primære endepunkt var tiden til første protokol-definerede attak (PDR).

83 mandlige og kvindelige patienter i alderen 13 til 73 år blev randomiseret til en af ​​de følgende to behandlingsgrupper i forholdet 1: 1: Enspryng (120 mg) eller placebo tilføjet til baseline-behandling (azathioprin, mycophenolatmofetil og/eller kortikosteroider).

Begge behandlinger blev administreret subkutant i uge 0, 2 og 4. Den efterfølgende behandling blev fortsat med fire ugers interval. Den dobbeltblindede behandling sluttede, da patienter oplevede PDR. Studiet blev afsluttet, da det samlede antal PDR'er nåede 26.

Efter at have oplevet en PDR eller efter afslutningen af ​​studiet blev patienter i begge grupper tilbudt behandling med Enspryng i en OLE-periode. Patienter med AQP4-IgG seropositiv eller seronegativ neuromyelitis optica (NMO, som defineret ved diagnostiske kriterier i 2006) og patienter med AQP4-IgG seropositiv NMOSD blev tilmeldt. AQP4-IgG seronegative patienter repræsenterede ca. 30 procent af SAkuraSky-undersøgelsespopulationen.