Større børn med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA får ikke adgang til behandling med Spinraza i Danmark.

Efter måneders granskning af og drøftelser om real world data valgte Medicinrådet mandag at se bort fra fagudvalgets indstilling og holde fast i sin - i forhold til de fleste andre lande meget begrænsede - anbefaling fra 2018 vedrørende behandling af SMA med Spinraza (nusinersen).  

Dermed bevarer Danmark nogle af verdens skrappeste kriterier for behandling med Spinraza til SMA. Det er fjerde gang, at Medicinrådet vurderer lægemidlet, og beslutningen blev taget ved et ekstraordinært møde mandag eftermiddag. Den nye vurdering er sket på grundlag af et opfølgningsstudie samt erfaringsdata fra lande, hvor behandlingen er taget i brug til ældre patienter, end man anbefaler i Danmark.

Fagudvalget anbefalede på baggrund af disse såkaldte real world data, at Spinraza skulle anbefales standardbehandling til alle SMA-patienter op til 18 år.

Medicinrådet er imidlertid nået frem til en anden konklusion, da et flertal valgte at afvise en udvidelse af anbefalingen med den begrundelse, at rådet ikke finder evidens for, at hele den patientgruppe, som ikke er omfattet af den hidtidige anbefaling, vil have gavn af behandlingen, skriver Medicinrådet i en pressemeddelelse i dag.  I forbindelse med den nye vurdering, havde Medicinrådet forhandlet en ny pris med producenten af Spinraza, men i lyset af, at rådet ikke har fundet bevis for effekt i den udvidede gruppe af patienter, står prisen stadig ikke mål med effekten, skriver rådet desuden.

"Det er vigtigt at understrege, at der stadig er stor usikkerhed om, hvorvidt en større patientgruppe har gavn af Spinraza. Det ved vi reelt ikke," siger den ene af rådets formænd Steen Werner Hansen i pressemeddelelsen.

Fagudvalget, som består af fageksperter inden for sygdomsområdet, har ellers ud fra de nye data vurderet, at SMA-patienter op til 18 år opnår et bedre funktionsniveau og taber færre funktioner, når de behandles med Spinraza. Men Medicinrådets tolkning er, at det ikke er bevist, at udviklingen skyldes behandlingen, da real world data i sagens natur ikke er holdt op mod en kontrolgruppe. Opfølgningsstudiet er desuden så kort, at de dokumenterede gevinster er meget små i lyset af, at der er tale om en potentiel livsvarig behandling, vurderer Medicinrådet.    

Kun rådets to patientrepræsentanter direktør i Danske Patienter Morten Freil og medlem af Etisk Råd Leif Vestergaard Pedersen var imod afgørelsen og uenige i rådets tolkning af data.

De to har udtrykt deres holdning i en mindretalsudtalelse i beslutningsreferatet, og de undrer sig først og fremmest over, at rådet tilsidesætter fagudvalgets tolkning og vurdering af data.

“Danske Patienter finder det bemærkelsesværdigt, at Medicinrådet som det eneste prioriteringsinstitut i Europa fastholder, at der kun er grundlag for at give nusinersen til en mindre gruppe patienter. Medicinrådet har desværre uden nogen faglig redegørelse - på tværs af rådets egne eksperter og den almindelige kliniske opfattelse blandt eksperter i Europa – besluttet, at der ikke er evidens for at udvide behandlingstilbuddet,” skriver de i udtalelsen.

Flertal enige om et nej, men ikke om begrundelsen

Den fælles begrundelse for afgørelsen blev formuleret per mail efter det ekstraordinære rådsmøde, for selv om fjorten ud af seksten medlemmer var enige om at være imod en udvidelse af indikationen, havde rådsmedlemmerne ifølge Leif Vestergaard Pedersen forskellige begrundelser for deres holdning. 

“Det stod ikke krystalklart på mødet, hvad begrundelsen skulle være, og det skyldes, at de enkelte medlemmer havde forskellige grunde. Nu er den fælles begrundelse blevet, at der ikke er evidens for effekten, og jeg hæfter mig ved, at Medicinrådet i Danmark, som det eneste prioriteringsinstitut fastholder, at der kun er grundlag for at give behandlingen til en meget begrænset gruppe, uden at have en stærk faglig begrundelse. Man kunne forstå, hvis der var fundet huller i data eller svindel eller andet, men det er der ikke, de tolker simpelthen data anderledes end eksperter på området,” siger Leif Vestergaard Pedersen.

Han sætter ikke spørgsmålstegn ved indvendingen om, at datagrundlaget er mindre solidt end ved de behandlinger, Medicinrådet normalt anbefaler, men det bør man kunne acceptere, når der er tale om så lille en patientgruppe, mener han.

“Fagudvalget har argumenteret godt for, at der er en effekt hos de ældre børn helt op til atten år, og derfor synes vi, at man skal bruge alvorlighedsprincippet og sige ja til behandlingen, sådan som de har anbefalet,” siger Leif Vestergaard Pedersen.

Han ærgrer sig i øvrigt over, at formand Steen Werner Hansen i Medicinrådets pressemeddelelse går i rette med de to patientrepræsentanter, og siger, at der også er andre lande, blandt andet England, Finland og Canada, som har restriktioner for brugen af Spinraza. Indvendingen undrer Leif Vestergaard Pedersen, for han og Morten Freil skriver ikke i deres udtalelse, at det ikke skulle forholde sig sådan. Når Steen Werner kan komme med indvendingen skyldes det, at Medicinrådet har offentliggjort en forkert, tidligere version af udtalelsen, som Steen Werner Hansen i øvrigt var orienteret om, siden er blevet ændret.

Her er den rigtige mindretalsudtalelse: 

Danske Patienter finder, at kliniske erfaringer og Mercuri (2019) viser, at børn og unge med SMA efter fem-års alderen taber funktionsevne. Real-world-data og et opfølgningsstudie viser, at behandlingen med nusinersen ret hurtigt ændrer denne udvikling for en del af patienterne. Der er således en dokumenteret effekt.

Danske Patienter finder det i øvrigt bemærkelsesværdigt, at Medicinrådet som det eneste prioriteringsinstitut i Europa fastholder, at der kun er grundlag for at give nusinersen til en mindre gruppe patienter.

"Medicinrådet har desværre uden nogen faglig redegørelse - på tværs af rådets egne eksperter og den almindelige kliniske opfattelse blandt eksperter i Europa – besluttet, at der ikke er evidens for at udvide behandlingstilbuddet. Det indebærer bl.a. at den gruppe af børn og unge med SMA, der i dag ikke får tilbudt behandlingen i Danmark, heller ikke fremover vil få tilbudt behandlingen, selv ved en yderligere reduktion i prisen på nusinersen," skriver Danske Patienter.

Danske Patienter er uenige i denne tilsidesættelse af faglige eksperters vurdering og i at den relevante patientgruppe som følge heraf ikke får tilbudt behandling.