Skip to main content

Tidlig behandling giver bedre effekt hos SMA-børn

AAN: Spædbørn med høj risiko for at udvikle SMA Type 1 og 2, og som får Spinraza (nusinersen) inden for de første seks leveuger, har en god overlevelseschance og en god udvikling af motorisk funktion i de to første leveår.

Det antyder ny interim-data, der blev præsenteret på AAN 2019 og som viser vedvarende effekt ved tidlig behandling.

De 25 børn i NURTURE-studiet, var alle i live, og ingen havde behov for trachteostomi ved den seneste opgørelse fra studiet, hvor børnene var i alderen 14-34 måneder.

Fire af børnene havde behov for hjælp til vejrtrækning, og forværringen var i alle tilfælde sket i forbindelse med akut, men reversibel sygdom.

De 25 børn i NURTURE er genetisk diagnosticeret med SMA med 2 eller 3 SMN2-kopier, og de er sat i behandling med Spinraza (nusinersen) inden de er blevet seks uger gamle, og før de har fået symptomer på SMA. De primære mål for studiet er at måle tiden til børnene dør eller får brug for hjælp til vejrtrækning, men der bliver også samlet data for børnenes motorfunktion. Og foreløbig viser studiet, at alle 25 børn har nået WHO’s milepæle for udvikling af evnen til at sidde ved egen hjælp, og 17 af børnene (77 procent) kunne i forbindelse med denne opgørelse fra studiet gå ved egen hjælp. Alle børn kunne desuden sutte og synke.

Alle 25 børn har oplevet bivirkninger i løbet af studiet, i 80 procent af tilfældene milde til moderate bivirkninger, mens seks børn har oplevet alvorlige bivirkninger som følge af behandlingen.

Hos fem af børnene er bivirkningerne forsvundet igen på trods af fortsat behandling, men i et enkelt tilfælde fik et barn proteinuria, hvilket ikke var gået over ved studiets afslutning. Studiet har dog ikke givet anledning til nye bekymringer angående sikkerheden.

Forskerne bag studiet konkluderer, Spinraza viser fortsat god effekt hos børn, der sættes i behandling, før de første SMA-symptomer viser sig.

  • Oprettet den .

Sundhedskultur

    Chefredaktører

    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør

    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Jobannoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, neurologi
    Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
    Christina Alfthan - patientrettigheder

    Tilknyttede journalister

    Natacha Houlind Petersen - allround
    Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
    Berit Andersen – psykiatri
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur
    Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
    Gorm Palmgren - onkologi
    Hani Abu-Khalil - allround
    Anne Westh - allround
    Stephanie Hollender - allround
    Thomas Telving - allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Annoncekonsulent
    Helle Hviid
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Projektledere
    Susanne Greisgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Lisbet Møller Helweg
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether