Knap otte ud af ti MS-patienter, der har modtaget stamcellebehandling i Danmark siden 2011, er blevet fri for sygdomsaktivitet. 

I takt med, at danske neurologer er blevet – og stadig bliver – bedre til at identificere patienter med aggressiv attakvis multipel sclerose (MS), styrkes muligheden for at forhindre flere af de invaliderende sygdomsforløb, man hidtil har set.

Det vurderer overlæge Morten Blinkenberg, som netop har fået publiceret resultaterne fra et retrospektivt studie, der opsummerer de danske erfaringer med stamcellebehandling (AHSCT) til MS i årene 2011 til 2021. Studiet er publiceret i tidsskriftet Multiple Sclerosis and Related Disorders, og flere af Morten Blinkenbergs kollegaer fra Dansk Multipel Sclerose Center har bidraget til studiet.

Patienter, der selekteres til AHSCT, har aggressiv og svært behandlelig MS. I studiet opnåede 77 procent af de patienter, der blev behandlet efter den metode, der i dag anvendes til AHSCT i Danmark, NEDA-3 to år efter behandlingen. Det vil sige, at de ikke oplevede ny sygdomsaktivitet eller fysisk forværring i det forudgående år. Det er et resultat, der måler sig med de bedste medicinske behandlinger, siger Morten Blinkenberg. 

Morten Blinkenberg

“Succesraten er rigtig god og ligger dér, hvor vi gerne vil have den, når man sammenligner med andre lande, hvor man foretager mange stamcellebehandlinger,” siger han.

Efterspørgslen er steget

Stamcellebehandling har tidligere været mindre anvendt i Danmark end i Norge og Sverige. Men efter at have stået helt stille i COVID-19-årene er efterspørgslen og kapaciteten igen steget, og Morten Blinkenberg vurderer, at behandlingen på sigt vil komme flere patienter til gavn.

“Stamcellebehandling vil altid bero på en meget nøje selektion af patienter ud fra sandsynligheden for effekt og bivirkninger, samt hvem der kan tåle behandlingen. Det vil aldrig blive en behandling på linje med de medicinske tilbud, men vil være en behandling, man griber til, når andre behandlinger har fejlet. Når det er sagt, er danske neurologer efterhånden lige så gode, som man er i andre lande, til ret hurtigt at genkende de aggressive sygdomsforløb. Og for den gruppe patienter er der udsigt til, at vi i takt med, at vi bliver bedre og bedre til at identificere dem, vil kunne flytte noget og forhindre nogle af de invaliderende forløb, man ellers har set,” siger han. 

I sagens natur er studiet baseret på en lille kohorte. Resultaterne er opnået i en gruppe på i alt 32 patienter. Heraf er syv patienter behandlet efter den såkaldte BEAM-metode, hvor de får et regime bestående af carmustin, etoposid, cytarabin arabinosid og melphalan (BEAM) samt antithymocyte globulin (ATG). De resterende 25 patienter er behandlet efter metoden CY, hvor patienterne får cyclophosphamid (CY) og ATG. En metode, der anses for at være mere skånsom for patienterne, og som i dag er den eneste metode, der anvendes til stamcellebehandling i Danmark. 

Fortsætter med at indsamle data

Et studie i den størrelse giver ikke solid evidens, men studiet føjer sig til en stadig stigende strøm af studier, der viser gode resultater med stamcellebehandling. I 2020 præsenterede norske forskere positive resultater fra et studie, der minder om det danske i størrelse og metode, og om nogle år vil de første resultater fra det store randomiserede studie RAM-MS give bedre viden om effekt og sikkerhed ved stamcellebehandling i forhold til de højeffektive behandlinger alemtuzumab (Lemtrada), cladribin (Mavenclad) og ocrelizumab (Ocrevus). 

For Morten Blinkenberg og hans kolleger har det været vigtigt, at få foretaget en systematisk analyse af resultaterne af den danske behandling og ikke mindst få den vurderet af fagfæller i et tidsskrift.  

“Det er klart, at det er dårligt grundlag, når man skal sammenligne syv patienter med 24, men vores samlede kohorte er lige så stor som den norske, der blev publiceret i 2020, og vi fortsætter med at indsamle data. De små opgørelser vidner bare om, at det er en kompleks metode og behandling, men vi ser en helt sikker tendens til, at flere søger behandlingen, og jo flere patienter, vi får, desto bedre evidens får vi også for effekten,” siger Morten Blinkenberg.